9月19日，百济神州发布晚间公告，百济神州瑞士和诺华签署《共同终止和释放协议》，共同终止授权协议。
9月19日，安斯泰来（Astellas）宣布，中国国家药监局药品审评中心（CDE）已受理恩扎卢胺软胶囊（商品名为安可坦）的新适应症上市申请，用于治疗转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）。公开资料显示，恩扎卢胺是一款特异性雄激素受体（AR），此前已在中国获批治疗去势抵抗性前列腺癌。本次申请也是恩扎卢胺在中国晚期前列腺癌治疗领域获得受理的第三项申请。前列腺癌是男性泌尿生殖系统癌症中常见的肿瘤疾病。一旦前列腺癌扩散到前列腺以外的身体其他部位，如远处淋巴结、骨骼、肺部和肝脏，就被视为转移性癌症。如果男性患者对降低睾酮水平的药物或手术治疗仍有效果，则被认为对激素（或去势）敏感。转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）男性患者开始接受雄激素剥夺疗法（ADT）治疗后的中位生存期约为3-4年。恩扎卢胺（enzalutamide）是一种雄激素受体信号，它不但能够阻断雄激素与受体的结合，还能够抑制受体向细胞核内转移，以及雄激素受体与DNA的结合。因此它不仅仅是雄激素受体的拮抗剂，对雄激素信号通路也有抑制作用。2009年10月，Medivation（现为辉瑞[Pfizer]旗下公司）和安斯泰来签订商业协议，在美国对恩扎卢胺进行联合开发和商业化，安斯泰来负责全球范围内的生产和所有附加监管审批文件的提交，以及产品在美国以外地区的商业化。在中国，恩扎卢胺此前已获批用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）和非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）患者。
9月19日，欧加隆（Organon）中国宣布，其心血管领域创新复方制剂益立妥（依折麦布阿托伐他汀钙片(Ⅰ)/(Ⅱ)）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）上市许可批准，用于治疗高胆固醇血症和纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）。高胆固醇血症作为动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）重要的危险因素 ，是血脂异常的常见表现之一。高胆固醇血症以低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）或总胆固醇（TC）的升高为特点，有效降低LDL-C水平对管理血脂健康尤为关键，尤其对危险程度较高的患者而言。严格控制LDL-C水平，可显著减少ASCVD的发病及死亡危险。 据欧加隆新闻稿介绍，DYSIS-China研究显示，在已接受常规调脂治疗三个月（绝大部分为他汀单药治疗）的中国血脂异常患者中，二级预防LDL-C达标率仅有33.09%，其中极高危患者达标率更低，仅为26.86%。大部分患者需调整现有的降脂治疗方式以实现降脂达标。药物联用逐步成为中国降脂治疗的基本趋势和重要策略。依折麦布阿托伐他汀钙片是依折麦布与阿托伐他汀的固定复方制剂，在临床中，这两种药物成分均已广泛用于降低低LDL-C水平。其中，阿托伐他汀通过抑制胆固醇合成途径的限速酶——羟甲基戊二酰辅酶 A 还原酶，从而减少肝脏胆固醇的合成。依折麦布通过选择性抑制小肠胆固醇转运蛋白，减少肠道内胆固醇吸收，降低肝脏胆固醇储量。研究表明，阿托伐他汀与依折麦布两种药物分别影响胆固醇的合成和吸收，可产生良好协同作用。依折麦布阿托伐他汀钙片于2013年获得美国FDA批准，用于治疗原发性或混合性高脂血症患者LDL-C升高，以及用于降低纯合子家族性高胆固醇血症（FH）患者的胆固醇水平。
9月19日，Orchard Therapeutics宣布，美国FDA已接受其基因疗法Libmeldy（atidarsagene autotemcel）治疗异染性脑白质营养不良（MLD）的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评资格。FDA预计于2024年3月18日前完成审查。试验数据表明，施以该一次性基因疗法能够持续保留患者的运动功能和认知发育能力。MLD是一种罕见且危及生命的机体代谢系统遗传性疾病，根据现有文献估计发生率约为1/10万新生儿。MLD是由芳基硫酸酯酶-a（ARSA）基因突变引起的，导致硫酸盐在脑和身体其他区域蓄积，包括肝脏、胆囊、肾脏和/或脾脏。随着时间的推移，患者的神经系统会受损，导致其在运动、行为和认知上退化，并发生严重痉挛和癫痫发作等神经问题。MLD患者会逐渐丧失活动、说话、吞咽、进食和视物的能力。在婴儿晚期，发病后5年的死亡率估计为50%，10年的死亡率估计为44%。Libmeldy（又名OTL-200）使用慢病毒载体将编码芳基硫酸酯酶-A的ARSA转基因导入到患者自体CD34阳性造血干细胞和祖细胞中，该疗法已在欧盟获批用于治疗以ARSA基因双等位基因突变导致儿童ARSA酶活性降低为特征的MLD患者。Libmeldy是首个获批用于符合资格的早发性MLD患者的疗法。该BLA申请是基于39例早发性MLD儿科患者的数据，这些患者入组了两项前瞻性非随机临床研究（n=30）或在扩大使用框架下接受治疗（n=9），给予Libmeldy并与49例未接受治疗患者的自然史数据进行比较。在临床试验中，与疾病自然史相比，Libmeldy治疗可使大多数患者的运动功能和认知发育得以保留，随访时间长达12年（中位数6.76年）。
9月19日，Anthos Therapeutics宣布，在1287名具有中至高卒中风险房颤（AF）患者中开展的AZALEA-TIMI 71临床2期研究达到主要终点。与使用标准治疗药物的患者相比，使用其在研药品abelacimab患者的大出血和临床相关非大出血的复合终点显著降低，数据监测委员会建议终止该研究。此外，根据新闻稿，与直接口服抗凝血剂相比，abelacimab是首个显示显著降低大出血的凝血因子XI。该试验的完整结果将在即将召开的科学大会上公布。心房颤动是最常见的心律失常类型，影响全世界约3350万人。随着人们预期寿命的增加，预计发病率在未来十年也将会随之增加，据预估，直至2030年，欧美地区将有约2400万人罹患此病。AF的特征是心脏上腔即心房的电活动混乱，导致心率不规则和高心率。AF与生活质量受损、住院率增加和卒中风险增加5倍相关。然而，40%-60%的房颤患者没有使用处方抗凝剂。这种抗凝血药物在卒中预防中的使用不足被认为是心血管患者面临的最大公共卫生问题之一。在一项医生调查中，避免患者服用口服抗凝剂的最大原因是与出血相关的事件。Abelacimab是一种新型、高选择性、全人源单克隆抗体，可靶向凝血因子XI并将之锁定在无活性状态，因此对凝血因子XI及其活化形式凝血因子XIa产生双重抑制。在《新英格兰医学杂志》上所发表的概念验证研究显示，与标准对照药物相比，abelacimab使患者减少约80%的静脉血栓栓塞（VTE）。Abelacimab曾获美国FDA授予快速通道资格，用于预防房颤患者卒中和全身性栓塞。
近日，吉利德科学（Gilead Sciences）旗下Kite公司开发的CAR-T细胞疗法Yescarta（axicabtagene ciloleuce）的一项2期临床试验获得了积极结果，详细结果已发表在Nature Medicine杂志上。该试验旨在评估Yescarta作为二线疗法治疗不适合接受自体干细胞移植（ASCT）的复发/难治性（R/R）大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者的疗效和安全性。研究达到主要终点，输注Yescarta后3个月研究者评估的完全代谢缓解率为71.0%。这些结果支持将Yescarta作为不符合ASCT条件的R/R LBCL患者的二线疗法。恶性淋巴瘤分为霍奇金淋巴瘤（HL）和非霍奇金淋巴瘤（NHL）。大B细胞淋巴瘤（LBCL）是最常见的NHL。由于癌症复发或不产生应答的缘故，大约有30-40%的LBCL患者会需要进行第二线的疗法。历史上的标准疗法是一个多步骤的过程，包含对挽救性化疗有应答患者使用包含铂类药物的化学免疫疗法的治疗方案，并随后接受高剂量治疗（HDT）和干细胞移植。Yescarta是FDA批准的第二款CAR-T细胞疗法，它通过靶向B细胞表面的CD19抗原，引导并激活T细胞杀伤癌变的B细胞。此前的一项3期临床试验ZUMA-7的研究结果显示，对于那些被认为符合ASCT条件的R/R LBCL患者，Yescarta作为二线疗法的疗效优于标准疗法。FDA基于此批准了Yescarta用于二线治疗LBCL患者，他们在接受一线化学免疫治疗后产生耐药性，或在接受一线个月内出现复发。然而，在临床实践中，约有一半的R/R LBCL患者被认为不适合进行ASCT，Yescarta在此类患者中的疗效仍有待确定。
9月19日，药物牧场（Drug Farm）宣布，在健康志愿者中评估DF-003的1期临床试验的第一个受试者已经顺利完成给药。DF-003是通过药物牧场原创的IDInVivo+和MedChem5平台技术开发的ALPK1小分子在研药物，已于今年7月在美国获批临床。ALPK1是心脏和肾脏病理中调节炎症通路的关键靶点。ALPK1的高活（Gain-of-function）突变也会导致一种罕见的遗传疾病ROSAH综合征，导致失明。因此，DF-003被认为有望治疗全球数亿患有心脏病和慢性肾脏疾病的患者，并为ROSAH综合征提供精准靶向药物。DF-003是一种高效的在研，可抑制ALPK1和导致ROSAH患者患病的ALPK1 T237M驱动突变。该产品在心脏和肾脏动物疾病模型以及ROSAH转基因小鼠模型中展现出显著的临床前活性。此外，DF-003具有良好的类药特性，包括较低的脱靶风险和药物相互作用风险，以及符合每日一次给药的半衰期。“很高兴看到我们的技术成果能够推动源头创新药物DF-003的进入临床阶段，”药物牧场联合创始人兼首席运营官许枞博士评价说，“DF-003是一种强效、选择性高的ALPK1口服，在心肾疾病和ROSAH动物疾病模型中具有良好的临床前疗效。”药物牧场首席医学官Jeysen Yogaratnam博士指出：“1期研究将评估DF-003在健康志愿者中的单次和多次递增剂量，将为2期临床的剂量选择提供信息。我们期待完成1期临床研究，并为患有心脏和肾脏疾病及ROSAH综合征的患者提供全新的治疗选择。”
9月18日，拜耳宣布其子公司Vividion Therapeutics开发的KEAP1激活剂VVD-130037（BAY 3605349）正式启动I期临床试验并完成了首例受试者给药。该试验旨在评估VVD-130037（口服，每日1次）在晚期实体瘤患者中的安全性、药代动力学和药效学以及初步疗效。VVD-130037是一款靶向Kelch样ECH相关蛋白1（KEAP1）的小分子激活剂。KEAP1是一种主要在细胞质中表达的E3泛素连接酶的亚基蛋白，负责调控下游核因子红系2相关因子2（NRF2）的水平。KEAP1与NRF2结合后，促进其泛素化并使其降解。研究表明，KEAP1-NRF2通路激活后，通过重组代谢来增强肿瘤细胞的增殖，抑制多种应激反应，促进免疫逃逸。Vividion于2021年8月被拜耳收购，是一家旨在利用新颖的发现技术针对高价值、不可成药靶点为毁灭性癌症和免疫性疾病开发精准疗法的生物制药公司。拜耳制药部门研发负责人Christian Rommel博士说：“我们正在利用Vividion的创新化学蛋白质组学技术来开发有可能阻止或逆转疾病进展的新疗法。对于数百万患者及其家人来说，癌症仍然是一种毁灭性的疾病，需要新的治疗方法来解决肿瘤细胞存活和生长的关键驱动因素。Vividion首个临床试验的启动使我们离为各种癌症开发潜在且有意义的新型抗癌疗法更近了一步。”
9月18日，浙江医药发布公告称，其下属子公司新码生物申报的1类新药注射用NCB003获批临床，拟开发适应症为晚期恶性实体瘤。NCB003是新码生物自主研发的新一代定点偶联长效人白介素-2药物，拟用于标准治疗失败的晚期恶性实体瘤，属于创新生物技术药物。公开资料显示，白介素-2（IL-2）是一种在维持T淋巴细胞和天然杀伤（NK）细胞的正常功能中起着重要作用的球状糖蛋白。IL-2主要由活化的T细胞生成，它能促进T细胞的增殖和分化，维持T细胞活性，刺激NK细胞的生成、增殖和活化，并诱导细胞毒性T淋巴细胞的生成，诱导和激活淋巴因子激活的杀伤细胞及肿瘤浸润淋巴细胞。基于白介素-2具有显著的增强免疫作用和很好的抗肿瘤临床应用潜力，目前已有多种重组人白介素-2上市产品应用于癌症治疗。但是白介素-2在临床上有半衰期短、副作用大的缺点，NCB003正是针对这些缺点而开发。据新码生物新闻稿介绍，临床前研究结果显示，NCB003对多种体内移植瘤有显著的抑制作用。该产品在血液循环中相对稳定，较白介素-2半衰期获得延长，且在起效剂量附近安全可耐受，有一定的安全窗口。
9月19日，百济神州发布晚间公告，百济神州瑞士和诺华签署《共同终止和释放协议》，共同终止授权协议。协议生效后，百济神州瑞士重新获得开发、生产和商业化替雷利珠单抗的全部全球权利，且无需支付特许使用费。诺华可以继续开展正在进行的临床试验，并且未来在获得公司同意后可以开展其他替雷利珠单抗联合用药试验。公司同意继续为诺华提供替雷利珠单抗的临床试验用药，以支持其临床试验的开展。此次终止不会影响百济神州瑞士前期已从诺华收到的6.5亿美元的现金首付款，亦不会对公司的财务状况和经营状况产生重大不利影响。另外，欧盟委员会已批准替雷利珠单抗作为单药用于治疗既往接受过含铂化疗的不可切除、局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）的患者。本次欧盟委员会的批准遵循了欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）基于 RATIONALE 302 研究（NCT03430843）的积极意见。美国FDA已受理替雷利珠单抗的一项上市许可申请，用于一线治疗不可切除的局部晚期、复发或转移性的ESCC患者。此前，在 2021 年 1 月 11 日，百济神州与诺华签订了《合作与授权协议》，根据授权协议，百济授予诺华在美国、加拿大、墨西哥、欧盟成员国、英国、 挪威、瑞士、冰岛、列支敦士登、俄罗斯和日本开发、生产和商业化 Tislelizumab（替雷利珠单抗）的权利。根据授权协议，诺华负责在授权国家的注册申请，并有权在获批后开展商业化活动。